Նոր դեղամիջոցն առաջին անգամ օգնել է մասամբ վերադարձնել լուսազգայունությունը ժառանգական կուրության դեպքում

Սեղմեք ԱՅՍՏԵՂ, լրացրեք օնլայն հայտը և մոռացեք հոսանքի վարձի մասին

Ադելաիդայի համալսարանի գիտնականներն անցկացրել են պիգմենտային ռետինիտի (որն աշխատանքային տարիքի մարդկանց մոտ անդառնալի կուրության հիմնական պատճառն է) բուժման նոր դեղամիջոցի առաջին փորձարկումը մարդկանց վրա: Կլինիկական փորձարկման նախնական արդյունքները հուսադրող էին և հրապարակվել են Nature Medicine ամսագրում:

Պիգմենտային ռետինիտը ժառանգական հիվանդություն է, որի դեպքում ցանցաթաղանթի լուսազգայուն բջիջներն աստիճանաբար մահանում են: Հիվանդության զարգացմանը զուգընթաց՝ տեսողությունը կայուն վատանում է, և ուշ փուլերում բուժման արդյունավետ մեթոդներ գործնականում գոյություն չունեն:

Նոր թերապիան հիմնված է այսպես կոչված լուսաանջատիչ մոլեկուլի վրա: Աչքին անմիջապես ներարկելու դեպքում դեղամիջոցը վերականգնել է ցանցաթաղանթի մնացած բջիջների լուսազգայունությունը՝ չնայած բնական ֆոտոռեցեպտորների կորստին:

Փորձարկումներն անցկացրել են Ադելաիդայի համալսարանի հետազոտողները Վաշինգտոնի համալսարանի գործընկերների հետ համատեղ: Սկզբում փոքր փորձնական հետազոտությունը բացառապես նպատակ ուներ գնահատել նոր դեղամիջոցի անվտանգությունը:

Սակայն որոշ մասնակիցներ ցուցաբերեցին տեսողության բարելավման սկզբնական նշաններ: Որոշ պացիենտներ ավելի լավ արդյունքներ ցուցաբերեցին տեսողական թեստերում, այդ թվում՝ կողմնորոշման և քայլելու վարժություններում: Աչքի ցանցաթաղանթի ծանր վնասվածք ունեցող մի կամավոր հայտնել է լույսի ընկալման նկատելի բարելավման մասին ներարկումից ընդամենը երկու օր անց։

«Այն, ինչ սկսվել էր որպես դեղամիջոցի անվտանգության ոչ մեծ ուսումնասիրություն, այժմ միանգամայն նոր մոտեցման հնարավորություն է ընձեռում աչքերի դեգեներատիվ հիվանդությունների բուժման համար»- հայտնել է հետազոտության հեղինակ, պրոֆեսոր Ռոբերտ Քեսոնը։

Նրա խոսքով՝ սա լուսանջատիչի աշխարհում առաջին կլինիկական փորձարկումն է մարդու մոտ։

«Ի տարբերություն գենային թերապիայի, որը թիրախավորում է որոշակի մուտացիաներ, այս մոտեցումը կարող է օգտագործվել ցանցաթաղանթի դեգեներացիաների լայն շրջանակի դեպքում: Ավելին, այն չի պահանջում գենետիկական փոփոխություն, ինչը պարզեցնում է բուժումը և, հնարավոր է՝ նվազեցնում է հնարավոր ռիսկերը», - նշել է գիտնականը։

Հետազոտողներն ընդգծել են, որ դեղամիջոցը լավ է յուրացվել պացիենտների կողմից: Դիտարկման ժամանակահատվածում լուրջ կողմնակի ազդեցություններ կամ աչքի վնասման նշաններ չեն գրանցվել։

Տեսողության սուբյեկտիվ փոփոխություններից բացի, գիտնականները նաև օբյեկտիվ տվյալներ են ստացել. ուղեղի ֆունկցիոնալ տոմոգրաֆիան ցույց է տվել տեսողական հատվածների ակտիվացում դեղամիջոցի ընդունումից հետո։

«Մենք տեսանք առաջին նշանները, թե ինչպես է դեղամիջոցն իսկապես կենսաբանական ազդեցություն ունենում։ Որոշ մասնակիցներ հայտնել են լույսի ընկալման բարելավման մասին, իսկ ուղեղի հետազոտությունները հաստատել են տեսողական կեղևի ակտիվությունը բուժումից հետո։ Սակայն սրանք նախնական արդյունքներ են, որոնք պետք է հաստատվեն ավելի լայնածավալ հետազոտություններով», - ընդգծել է պրոֆեսոր Քեսոնը։

Ներկայում արդեն ընթանում է II փուլի կլինիկական փորձարկումը՝ գնահատելու համար, թե արդյոք նոր դեղամիջոցը կարող է իսկապես բարելավել տեսողությունը պիգմենտային ռետինիտ ունեցող պացիենտների մոտ։ Հետազոտության հեղինակների խոսքով՝ տեխնոլոգիան կարող է օգտագործվել ցանցաթաղանթի այլ դեգեներատիվ հիվանդությունների բուժման համար։

Հետևեք մեզ՝ այստեղ